Du développement d’un médicament à sa fabrication, l’AFM-Téléthon maîtrise toute la chaîne de production des thérapies géniques pour guérir les malades atteints de maladies rares.
Beaucoup de personnes atteintes de surdité pourraient récupérer l’audition grâce à ces appareils. Mais les obtenir relève souvent du parcours du combattant.
Mucoviscidose, myopathie de Duchenne, hemophilie... Le specialiste en biologie moleculaire fait le point sur les dernieres avancees de la therapie genique.