Drépanocytose : succès d’une thérapie génique chez le premier patient traité

Un jeune patient atteint d'une forme sévère de cette maladie du sang est en voie de rémission et n'a plus besoin de traitements.

Une première thérapie génique a été réalisée directement dans le corps d’un patient atteint d’une pathologie rare.

Née il y a quinze ans, la thérapie génique connaît ses premiers succès et les essais se multiplient. Alors que le Téléthon a lieu ce week-end, l'AFM se félicite d'avoir misé très tôt sur la génétique.

Les premiers résultats d’une thérapie génique pour des enfants atteints de myopathie myotubulaire sont très encourageants. Un succès à mettre notamment sur le compte d’une équipe de l’AFM-Téléthon.